美国食品药品管理局（FDA）在2023年12月8日首次审批通过一项基因编辑疗法（Casgevy），用于治疗镰状细胞病（sickle cell disease，又称镰状红血球贫血症，一种由于单一基因变异导致的血液疾病，患者的血红蛋白出现异常，导致严重的疼痛、贫血等问题，大约50%的患者在50岁前死亡）。FDA预计有2万名患者可以适用这一新疗法，但绝大多数医院尚无法进行此项治疗，能提供治疗的医院每年预计也只能治疗个位数患者。
CRISPR是自然存在的细胞防御机制
CRISPR是细菌用来抵御噬菌体病毒等外来入侵的一种防御机制，主要包括两个部分：小段DNA序列（CRISPR），以及可以切开DNA的特殊蛋白质（Cas蛋白质，CRISPR associated proteins）。
CRISPR在细胞中的工作流程
- 取样：当病毒入侵细菌时，Cas蛋白质就会将病毒DNA切下一段，加入CRISPR，再被复制成小段RNA，和Cas蛋白质绑定；
- 监测：有了病毒样本的Cas蛋白质，会在细菌内部“巡逻”，发现自由活动的遗传物质（例如入侵的病毒），便会与自身的基因片段进行对比；
- 摧毁：如果对比一致，Cas蛋白质就会切碎入侵病毒。
CRISPR可以被用于编辑基因
在CRISPR之前，也有其他基因编辑工具，但准确度和效率都极低。2012年，科学家成功在实验室中设计出了“引导RNA”（guide RNA），并将其附着到链球菌中的Cas蛋白质，最终成为具备DNA切割能力的系统。
仅仅切割还不够。基因被切割后，细胞有两种方式进行修复：
- non-homologous end joining（非同源性末端接合）：直接连结断裂两端，但很容易出错而导致基因失效；
- homology directed repair（同源引导修复）：然而，如果在切割同时，由Cas蛋白质提供修复样板，新的基因序列可以被插入断裂的基因。
因此，CRISPR可以“杀死”基因，也可以编辑基因。由于CRISPR可以定位单个分子，它甚至还可以作为基因检测工具等，实现其他目的。
CRISPR除了治疗疾病，还有其他广泛用途
诺贝尔奖得主Jennifer Doudna表示，CRISPR不仅可以用来编辑单个基因，还可以编辑人或其他动物体内的微生物群，将有望帮助治疗阿尔茨海默症、哮喘、肠应激综合征等疾病，或是降低畜牧业中牛羊等动物排出的温室气体量。
CRISPR的编辑能力不只局限于哺乳动物。所以，除了治疗人类疾病外，CRISPR还可以用来提高农作物产量、生成无法传播疟疾的蚊虫等。例如，华中农业大学团队在2023年6月再《Nature》杂志发表论文，在不降低产量的前提下，通过基因编辑提升了水稻的广谱抗病能力，包括对稻瘟病（rice blast）等严重感染的抵御能力。
局限性
尽管如此，CRISPR有其局限性，例如：准确性、编辑效率等。此外，这一技术牵扯大量道德风险，尤其是涉及对生殖细胞的编辑可能对后代造成不可控的影响。
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